Verzekering

‘Duurste geneesmiddel kan in basispakket als prijs halveert’

null Beeld AP
Beeld AP

Het duurste geneesmiddel ter wereld, Zolgensma, kan in het basispakket worden opgenomen, maar alleen als de prijs van het middel met ongeveer 50 procent omlaaggaat.

Dan kost het nog ongeveer een miljoen euro per behandeling. Bovendien moet Nederland met fabrikant Novartis afspraken maken over een prestatie-afhankelijke betaling. Dat adviseert het Zorginstituut Nederland.

Zolgensma is bestemd voor baby’s met de erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). De baby’s missen een gen waardoor de zenuwen in hun ruggenmerg niet goed werken. Hun spieren sterven hierdoor af. Vroeger overleden baby’s met SMA op heel jonge leeftijd. Zolgensma zorgt ervoor dat het gen wordt toegevoegd. Daardoor lijkt hun levensverwachting vooruit te gaan en kunnen ze zitten en lopen.

Het medicijn kost ongeveer 1,9 miljoen euro per patiënt en daarmee is dit het duurste geneesmiddel ter wereld. In Nederland kunnen acht tot tien kinderen per jaar met Zolgensma worden behandeld

Vijf jaar geleden geen enkele behandeling

Het Zorginstituut adviseert het kabinet over de samenstelling van het basispakket. Bij Zolgensma zit het instituut in een spagaat, zegt bestuursvoorzitter Sjaak Wijma. “Dat komt omdat het een kostbaar medicijn is dat een doorbraak lijkt te zijn, maar waarvoor ook nog te weinig bewijs is dat het echt zo goed werkt. We willen Zolgensma best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs.” Het instituut adviseert Nederland om samen met België en Ierland de onderhandelingen met de fabrikant te voeren.

Spierziekten Nederland is verheugd dat het Zorginstituut verder wil met het middel. “Nog maar vijf jaar geleden was er geen enkele behandeling voor SMA. Nu biedt Zolgensma, de eerste gentherapie voor een spierziekte, kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief. Een ongelooflijke mijlpaal. Maar wel een waarop kinderen en ouders niet langer kunnen wachten”, zegt directeur Marcel Timmen. “Elk verlies van functies is definitief en voor patiënten en ouders is het onverdraaglijk dat de fysieke aftakeling doorgaat, terwijl er nu een werkzaam medicijn op de plank ligt. We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen.”

Met de hielprikscreening kunnen baby’s met SMA direct na de geboorte worden opgespoord, al voor er symptomen zijn. Spierziekten Nederland dringt er bij de minister op aan de hielprikscreening voor SMA dan ook zo snel mogelijk in te voeren.

Meer over

Wilt u iets delen met Trouw?

Tip hier onze journalisten

Op alle verhalen van Trouw rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@trouw.nl.
© 2021 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden