SITE artikel Letter Illusttratie NIEUWS op Wit, variant

Prijsafspraak

Duur medicijn SMA-patiënt vanaf januari vergoed

SITE artikel Letter Illusttratie NIEUWS op Wit, variant Beeld RV

Ook oudere kinderen en volwassenen met de ernstige spierziekte SMA krijgen het dure medicijn Spinraza vanaf 1 januari vergoed. Minister Bruno Bruins (Medische Zorg) is het met de fabrikant eens geworden over de prijs. Zo'n driehonderd nieuwe patiënten kunnen vanaf begin volgend jaar terecht in het UMC Utrecht.

Nu wordt Spinraza nog alleen vergoed voor kinderen onder de tien, omdat de effectiviteit bij oudere kinderen nog niet vaststaat. Bruins kondigde afgelopen zomer al aan dat hij het middel ook voor oudere patiënten voorlopig in het basispakket wilde opnemen, in afwachting van nader onderzoek naar de werking bij hen.
Bruins moest toen nog wel gaan onderhandelen met maker Biogen over de prijs. Bovendien moest het UMC Utrecht alles klaarmaken voor naar verwachting 290 nieuwe patiënten. Dat is gelukt, schrijft de minister aan de Tweede Kamer.

De vergoeding is nu voor zeven jaar geregeld. Dan is het onderzoek klaar en is er uitsluitsel of ook oudere patiënten inderdaad baat hebben bij nusinersen, zoals de werkzame stof heet. Dan kan het middel in het vervolg standaard worden vergoed. Patiënten dringen al lange tijd aan op de vergoeding van Spinraza, dat hun voor het eerst hoop biedt en de ziekteverschijnselen erg kan verlichten.

Fabrikant Biogen is blij met het besluit. "Voor ons is dit een prachtig moment, want het maakt duidelijk waar we het als bedrijf voor doen. Biogen wil een verschil maken in het leven van patiënten door doorbraken te realiseren bij ernstige neurologische ziektes." De farmaceut stelt dat toegang en vergoeding van nieuwe geneesmiddelen soms tot lastige discussies leidt. "Maar dit besluit laat zien dat er oplossingen gevonden kunnen worden als alle partijen constructief samenwerken", aldus het bedrijf.

Notoir hoge kosten

In totaal kampen pakweg 500 Nederlanders met het erfelijke spinale musculaire atrofie, waardoor zij hun spieren steeds verder zien slinken. De aanmaak van een specifiek eiwit hapert­­. Die schade is onherstelbaar, maar deels te voorkomen met een ruggeprik met Spinraza.

Prijzen voor middelen tegen zeer zeldzame ziekten als SMA zijn notoir hoog. Aanvankelijk vroeg fabrikant Biogen dan ook een vraagprijs die er niet om loog: het eerste behandeljaar een half miljoen euro per patiënt, de rest van diens leven nog een jaarlijkse kwart miljoen euro. Hoeveel Bruins van die prijs af heeft gekregen mag hij niet zeggen. In 2018 adviseerde Zorginstituut Nederland dat er in elk geval 85 procent vanaf moet om de kosten naar de maatschappij te kunnen verantwoorden. 

Erik van Uden van Spierziekten Nederland vond het ‘waanzin’ dat kinderen van tien jaar en ouder tot nu toe misgrepen. “Het is gewoon medische logica dat Spinraza voor hen net zo goed werkt als voor die kleinere kinderen.” Als je in onderzoek met een bepaalde leeftijdsgroep ziet dat een parachute beschermt tegen een hoge val, ga je dat ook niet per leeftijdsgroep opnieuw onderzoeken, zegt hij. Artsen uit alle academische ziekenhuizen stuurden vorig jaar nog een brief met soortgelijke strekking naar minister Bruins.

Meer over

Wilt u iets delen met Trouw?

Tip hier onze journalisten

Op alle verhalen van Trouw rust uiteraard copyright. Linken kan altijd, eventueel met de intro van het stuk erboven.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@trouw.nl.
© 2020 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden