Uw profiel is aangemaakt

U heeft een e-mail ontvangen met een activatielink. Vergeet niet binnen 24 uur uw profiel te activeren. Veel leesplezier!

Spierziekten Nederland vreest leeftijdsgrens bij duur medicijn

Samenleving

Marco Visser

De discussie over dure medicijnen laait geregeld op. © ANP

Het Zorginstituut adviseert de minister morgen over een duur medicijn voor een ernstige spierziekte.

De dodelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) kreeg eind vorig jaar het gezicht van de tweejarige Dirkje. Vanaf diverse pagina’s op kranten en website keek het meisje uit Breda met grote blauwe ogen de wereld in. Die zag er voor haar somber uit, met een onvermijdelijke verlamming en uiteindelijk na hooguit veertig jaar de dood. Tot minister Bruno Bruins voor medische zorg vorige maand besloot het dure medicijn Spinraza te vergoeden. Althans, tijdelijk. Later dit jaar beslist hij definitief over de het geneesmiddel. Bruins zal daarbij goed luisteren naar het advies van het Zorginstituut.

Lees verder na de advertentie

De discussie over dure medicijnen laait geregeld op. Pompe, taaislijmziekte en nu SMA. Ondanks de bezwaren en de kritiek op farmaceuten die veel geld vragen voor de geneesmiddelen is het tot nu toe nooit voorgekomen dat een minister 'nee' zei tegen een prijzige pil of spuit.

Een gezond levensjaar mag hooguit 80.000 euro kosten

Advies van de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving

Ook Dirkje zal waarschijnlijk haar medicijnen houden. Het zijn vooral kinderen ouder dan twaalf jaar waar patiëntenvereniging Spierziekten Nederland zich zorgen over maakt.

Het Zorginstituut kijkt naar de effectiviteit van een medicijn en de kosten. De effectiviteit van Spinraza is alleen onderzocht bij kinderen jonger dan twaalf jaar. “Het doel was om zo snel mogelijk resultaten te boeken”, zegt woordvoerder Erik van Uden van Spierziekten Nederland. “Bij de oudere groep duurt het langer voordat je resultaat ziet, zo is de theorie. Aangezien het voor ernstig aangedane kinderen al snel een fatale aandoening is, wil je dat zij zo snel mogelijk over het medicijn kunnen beschikken. Daarom is er nu formeel bewijs voor kinderen tot 12 jaar en daarboven niet. Maar het ziektemechanisme is voor alle leeftijden hetzelfde. Er is geen wetenschappelijke grond om een grens te trekken bij de leeftijd van 12.”

Stel dat het zorginstituut overtuigd is van de werking bij kinderen jonger en ouder dan twaalf, dan wacht een tweede horde: de kosten. Bij vergoedingen voor medicijnen kijkt het Zorginstituut naar zogeheten Qaly’s. Dat staat voor Quality Adjusted Life Year: een gezond levensjaar. Een gezond levensjaar mag hooguit 80.000 euro kosten, zo heeft de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving eerder geadviseerd.

Vraagprijs

Dat is precies de vraagprijs voor een injectie Spinraza. Maar daarvan moet je er in het eerste jaar zes krijgen. Daarna volgen elk jaar nog drie onderhoudsdoseringen.

Het is niet bekend hoeveel het ministerie van volksgezondheid betaalt voor het geneesmiddel in de tijdelijke regeling die het eind vorig jaar heeft getroffen. Maar dat het om een getal gaat boven de 80.000 euro per jaar is meer dan aannemelijk.

“Er zijn enkele ontsnappingsclausules in de Qaly’s”, zegt Van Uden. “Als er geen andere medicijnen beschikbaar zijn of als er sprake is van een zeer complexe ernstige aandoening, bestaat er ruimte voor uitzonderingen. Dat is hier het geval.”

Spinraza is momenteel het enige medicijn dat werkt, maar er zijn ontwikkelingen gaande die Van Uden hoop geven. “Ja, er zijn veelbelovende onderzoeken gaande, maar garanties zijn er niet. De groep van nu kan daar ook niet op wachten. Als er spieren uitvallen, dan is dat definitief.”

Erfelijke aandoening

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een erfelijke aandoening waarbij spieren steeds dunner en krachtelozer worden totdat de patiënt fysiek bijna niets meer kan. Ongeveer 500 Nederlanders lijden aan de ziekte. 

Er zijn vier typen SMA. Type 1 is de ergste variant. Baby's krijgen al snel ademhalingsproblemen en worden niet ouder dan 2 jaar. Bij type 2 zijn de eerste symptomen pas na een half jaar zichtbaar. De vooruitzichten bij dit type verschillen enorm, net als de levensverwachting die tussen de 10 en 40 jaar ligt. Type 3 en 4 ontstaan op latere leeftijd. De gevolgen zijn ook minder ernstig, al zijn met name type 3-patiënten uiteindelijk wel afhankelijk van een rolstoel.

Lees ook:

Niemand wil zeggen: uw medicijn is te duur. Maar de vraag wie opdraait voor het bekostigen ervan, valt niet meer te ontwijken.

Deel dit artikel

Een gezond levensjaar mag hooguit 80.000 euro kosten

Advies van de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving