Uw profiel is aangemaakt

U heeft een e-mail ontvangen met een activatielink. Vergeet niet binnen 24 uur uw profiel te activeren. Veel leesplezier!

Peperdure medicijnen tegen zeldzame ziektes blijken vaak niet te werken

Samenleving

Dirk Waterval

© ANP XTRA

Goedgekeurde en geteste medicijnen tegen zeldzame ziekten blijken in de praktijk vaak niet te werken. Dat komt doordat de patiëntengroep te klein is en de ziekten doorgaans te ingewikkeld zijn om in een paar jaar vast te stellen of medicijnen aanslaan. 

Dat concludeert onderzoeker Yvonne Schuller van Amsterdam UMC over de ‘weesgeneesmiddelen’, die regelmatig onderwerp zijn van maatschappelijk debat vanwege de exorbitant hoge prijzen die farmaceuten ervoor vragen.

Lees verder na de advertentie

Schuller onderzocht medicijnen tegen zeldzame kankers en stofwisselingsziekten, de twee soorten zeldzame ziekten waar het in de praktijk meestal om gaat. Ze ontdekte dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten de overlevingskansen helemaal niet leken te vergroten, als ze op de markt waren. Voor de stofwisselingsziekten was zelfs van 62 procent onduidelijk of er wel een effect was. Daarvoor bekeek ze wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en sprak ze met klinisch experts en patiënten.

Het probleem met onderzoek naar deze dure medicijnen is vaak dat er zo weinig patiënten zijn, dat het moeilijk is er genoeg bij elkaar te krijgen voor de studies.

Weesgeneesmiddelen worden zo genoemd, omdat geen farmaceut zich erover wil ontfermen. Het gaat om aandoeningen waar slechts 5 op de 10.000 mensen in Europa last van hebben - per definitie een weinig lucratieve markt. Toch zijn er zo veel verschillende zeldzame ziektes, dat ruim dertig miljoen Europeanen er één onder de leden hebben. Daarom verankerde de Europese Unie begin deze eeuw financiële aanmoedigingen voor de fabrikanten in een speciale weesgeneesmiddelenwet.

Dat werkte: in die krappe twintig jaar tijd zijn er 144 nieuwe middelen op de markt verschenen. Die zijn vaak erg duur. Neem bijvoorbeeld Spinraza, het middel tegen spierziekte SMA waarover minister Bruins nog altijd onderhandelt met farmaceut Biogen. Dat kost nu honderdduizenden euro’s per patiënt per jaar. Volgens Zorginstituut Nederland moet er 85 procent van die prijs af, voordat het middel in het basispakket kan.

Omslachtig

Het probleem met onderzoek naar deze dure medicijnen is vaak dat er zo weinig patiënten zijn, dat het moeilijk is er genoeg bij elkaar te krijgen voor de studies. En dikwijls dragen patiënten de ziekte hun hele leven met zich mee. Medicijnonderzoek is dan maar een momentopname, met niet altijd veel voorspellende waarde.

Om het onderzoek toch in een paar jaar af te ronden, vallen farmaceuten terug op omslachtige meetmethoden die ze wél direct kunnen uitvoeren: veranderende bloedwaarden door het medicijn of hogere prestaties op een looptest. En niet altijd is bewezen dat deze indirecte methoden ook echt samenhangen met een langere levensverwachting, zegt Schuller.

Boersma van VIG pleit voor meer samenwerking met ‘bondgenoten’ als artsen, ziekenhuizen en patiënten.

Het is voor fabrikanten inderdaad moeilijk om bij zeldzame ziekten aan alle eisen te voldoen die gelden voor klinisch onderzoek, erkent Merit Boersma van de Vereniging voor Innovatie Geneesmiddelen (VIG). “Waarbij ik niet suggereer dat we niet aan die eisen voldoen - dat doen we wel. Er is geen light-regime voor weesgeneesmiddelen.”

Volgens Schuller zou het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) strenger voor farmaceuten kunnen zijn en eisen dat ze patiënten volgen nadat een middel op de markt is gebracht. Dat recht heeft het agentschap in sommige gevallen. Boersma van VIG pleit voor meer samenwerking met ‘bondgenoten’ als artsen, ziekenhuizen en patiënten. Bijvoorbeeld door de vooruitgang van patiënten nauwkeuriger bij te houden in een ziekteregister en dat terug te koppelen naar de farmaceut. Schuller vindt dat daarnaast ook meer onafhankelijk onderzoek nodig is.

Toch staat het EMA enigszins met de rug tegen de muur, besluit Schuller. “Nu komen farmaceuten hun toezegging de patiënten in de praktijk te blijven volgen soms te laat na. Wat moet de EMA daartegen doen? Ze kan de medicijnen van de markt halen, maar daarvan is vooral de patiënt de dupe.”

Lees ook: 

Hoe duur mag een medicijn zijn?

Niemand wil zeggen: uw medicijn is te duur. Maar de vraag wie opdraait voor het bekostigen ervan, valt niet meer te ontwijken.

Deel dit artikel

Het probleem met onderzoek naar deze dure medicijnen is vaak dat er zo weinig patiënten zijn, dat het moeilijk is er genoeg bij elkaar te krijgen voor de studies.

Boersma van VIG pleit voor meer samenwerking met ‘bondgenoten’ als artsen, ziekenhuizen en patiënten.