Winst maken met weesgeneesmiddelen

Jarenlang deed de farmaceutische industrie niets voor mensen met een zeldzame ziekte. Maar door speciale wetgeving zijn 'weesgeneesmiddelen' bijzonder lucratief geworden. Dat is goed nieuws voor patiënten, maar de nieuwe medicijnen zijn bijzonder duur. Wie gaat ze straks betalen?

JAIR STEIN

In haar jeugdherinneringen zit ze huilend op de wc. Geen energie, voor niks. Het gesprek met Andrea Stiene staat gepland in de middag, want dan is ze nog niet zo moe. In haar oud-Hollandse huis in Medemblik vertelt ze over vroeger. Over haar moeder, die haar 'een zwak poppetje' noemde. Over de donkere urine en over de ijzerpillen, die haar nauwelijks hielpen. Niemand wist wat Andrea had. Pas op haar 21ste kwam de diagnose: PNH, een extreem zeldzame ziekte, die maakt dat haar rode bloedcellen worden afgebroken. De gevolgen: kans op trombose en daardoor hart- en herseninfarcten, nierfalen, acute leukemie en beenmerg-falen. Er was geen medicijn.

Sinds 2007 is dat er wel: Soliris. Volgens de fabrikant is Soliris bij 100 procent van de patiënten effectief en ook de experts van het Radboud Medisch Centrum hebben goede ervaringen met het middel. Andrea kreeg het eigenlijk nét te laat. Een jaar voor ze mee kon doen aan een trial met Soliris kreeg ze een herseninfarct als gevolg van haar aandoening. Ze raakte halfzijdig verlamd.

Het is geen toeval dat er pas zo laat een medicijn kwam voor PNH. Mensen als Andrea waren tot voor kort oninteressant voor medicijnfabrikanten, omdat er niets aan ze te verdienen viel. Het probleem met extreem zeldzame ziekten is dat er te weinig patiënten zijn om de investeringen terug te verdienen. Daardoor loonde het niet om voor deze groep medicijnen te ontwikkelen. Hoogleraar medische innovaties Huub Schellekens schreef in 2009 nog een woedend artikel over de desinteresse van de industrie voor deze aandoeningen, die de passende naam 'weesziekten' kregen. Er zijn naar schatting 7000 van dit soort ziekten op zoek naar een medicijn. Maar de laatste jaren heeft zich een stille aardverschuiving voltrokken. Alleen al het afgelopen jaar zijn er twintig nieuwe 'weesgeneesmiddelen' bijgekomen.

Uit een vorig jaar gepubliceerd rapport van Thomson Reuters wordt duidelijk waarom. Weesgeneesmiddelen blijken voor de fabrikant even lucratief te kunnen zijn als medicijnen voor de massa. Lipitor, een cholesterolverlager die wereldwijd aan tientallen miljoenen mensen wordt voorgeschreven, is het meest winstgevende medicijn ter wereld. Op nummer twee staat Rituxan, een weesgeneesmiddel. Binnen dertig jaar, voorspelt het rapport, zal er meer worden verdiend aan medicijnen tegen extreem zeldzame ziektes dan aan middelen tegen veelvoorkomende aandoeningen.

Risico's
Nog altijd is het een kleine groep fabrikanten die zich waagt op dit nieuwe terrein, omdat de risico's relatief groot zijn. Het is ingewikkeld om medicijnen te ontwikkelen tegen ziekten waar nog weinig over bekend is, en bij gebrek aan proefpersonen is ook het uittesten van deze middelen een probleem. Maar het grootste obstakel is de kleine markt. En dus kozen de meeste farmaceutische bedrijven voor de ontwikkeling van de zoveelste pil tegen depressie of cholesterolverlager; middelen waar zo'n grote markt voor bestaat dat zelfs een klein stukje van de taart al de moeite waard is.

Speciale regelingen moesten de industrie verleiden om te investeren in geneesmiddelen die we wél nodig hebben. In navolging van de Amerikaanse Orphan Drug Act uit 1983, besloot de Europese Unie in 1999 om een reeks fijne voordelen te bieden aan fabrikanten die weesgeneesmiddelen wilden ontwikkelen. Zo is er een garantie op tien jaar marktexclusiviteit, er zijn belastingvoordelen en er gelden minder strenge eisen bij het uittesten van de medicijnen, waardoor ze sneller op de markt kunnen worden gebracht.

Ommezwaai
Hoe die voordelen kunnen uitpakken voor de fabrikant, is te zien aan het onwaarschijnlijke verhaal van Alexion, de producent van Soliris. Het kostte vijftien jaar en 1 miljard dollar om Soliris op de markt te brengen. In 1995 was er al zoveel in geïnvesteerd dat het Amerikaanse bedrijf op de rand van het faillissement stond. En toen kwam de ommezwaai. Vorig jaar boekte Alexion een nettowinst van 255 miljoen dollar op een omzet van 1,13 miljard, een omzet die in twee jaar tijd is verdubbeld. Volgens het Amerikaanse economietijdschrift Forbes, dat de farmaceut tot de meest innovatieve bedrijven ter wereld rekent, zijn aandelen Alexion meer waard dan die van Apple.

Het succes is niet alleen te verklaren uit de voordelige regelgeving. Bedrijven die weesgeneesmiddelen maken hoeven veel minder geld te besteden aan marketing - normaal een van de hoogste kostenposten - aangezien de kleine groep patiënten de middelen toch wel weet te vinden. Er is ook geen concurrentie, waardoor fabrikanten de prijs zelf kunnen bepalen. En daar wordt goed gebruik van gemaakt. Op een lijst van Forbes uit 2010 staat Soliris te boek als het duurste geneesmiddel ter wereld. Het kost circa 358.000 euro per patiënt per jaar.

De bedragen, die uiteraard onbetaalbaar zijn voor individuele patiënten, worden bijna altijd door de overheid vergoed. Want als er problemen dreigen, heeft de fabrikant een troef in handen. Zodra een patiënt met een zeldzame ziekte op televisie verschijnt - liefst een ernstig ziek kind wiens medicijnen afgepakt dreigen te worden - gaat de overheid al gauw overstag. Zo ging het in Nederland met de medicijnen tegen de ziekte van Pompe en Fabry. En zo ging het afgelopen voorjaar in België met Soliris. De zevenjarige Victor Ameys kwam voetballend in beeld. Zijn ouders legden uit dat de jongen het middel niet vergoed kreeg voor HUS, een andere zeldzame aandoening waar Soliris eveneens tegen blijkt te werken. Er volgden onderhandelingen met de fabrikant, waardoor de prijs 5 procent omlaag werd gebracht. Even later waren Victor en alle andere Belgische HUS-patiënten weer van zorg verzekerd.

In een artikel op internet vergelijkt de Vlaamse gezondheidsexpert Chris Hull het dilemma rond de vergoeding van Soliris met een gijzelingsdrama: "Het losgeld betalen of niet is voor de overheid een verschroeiende keuze en bij elk van beide opties is diezelfde overheid verliezende partij." Alexion zelf wil geen commentaar geven op deze kritiek en evenmin op de wijze waarop Victor in het nieuws was gekomen. De ouders van de jongen bleken, zonder het zelf te weten, benaderd te zijn via een pr-bureau in opdracht van de fabrikant. Irving Adler, directeur communicatie bij Alexion, wil alleen kwijt dat ze keurig hebben gehandeld in België. "We maken middelen die levensveranderend zijn", aldus Adler. "En wij zijn de enigen die deze patiënten helpen en hoop geven."

Vooralsnog heeft Alexion met Soliris slechts één medicijn op de markt. Maar het bedrijf steekt een deel van de winst in de ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen. Wie met Andrea Stiene praat, ziet het belang van dat onderzoek. Na haar herseninfarct is ze alsnog Soliris gaan gebruiken, en de resultaten zijn opmerkelijk. Zonder het middel kan Andrea bijna niets; nu is ze actief als hoofd van de patiëntengroep. Er zijn in Nederland zo'n 40 PNH-patiënten die Soliris gebruiken, vertelt Andrea, en die kunnen zich geen leven voorstellen zonder het medicijn. Tegelijk kunnen de kosten een probleem worden. Met een bedrag van 358.000 euro per patiënt, kost Soliris ruim 14 miljoen euro voor de hele groep.

Behandeling op maat
Volgens het CBS zal in 2040 bijna de helft van ons inkomen opgaan aan zorg, en die schatting houdt nog geen rekening met de voorspelde toename van peperdure weesgeneesmiddelen. Job Kievit, hoogleraar medische besliskunde aan het LUMC, maakt zich zorgen over dit nieuwe expansiegebied van de farmaceutische industrie. Nu maken de weesgeneesmiddelen aanspraak op 0,4 procent van het zorgbudget. Maar dit percentage zou flink kunnen toenemen. Kievit ziet een verband met een andere trend: de komst van gepersonaliseerde medicijnen, waardoor elk individu straks een op maat gemaakte behandeling kan krijgen. Ook een positieve ontwikkeling voor de patiënt, met onverwachte bijwerkingen voor de maatschappij. Kievit: "Je ziet het bijvoorbeeld in de oncologie. Prostaatkanker is niet één ziekte en dikkedarmkanker ook niet. Die bestaan uit verschillende sub-soorten kanker, waar weesgeneesmiddelen voor worden ontwikkeld die heel veel geld kosten. We zijn dus bezig om traditionele ziektes om te zetten in weesziektes".

Kievit schetst wat de gevolgen kunnen zijn als de kosten in de zorg blijven oplopen: "Dan kunnen we geen ouderenzorg en geen kinderopvang doen. Alles wat we nu vanzelfsprekend vinden, ook de gewone behandelingen, kunnen we dan niet meer betalen." Het is een financieel angstscenario waar Kievit liever niet over wil nadenken. Maar hij zal wel moeten. Hij is lid van de Adviescommissie Pakket van het CVZ, die politici adviseert over de vergoeding van geneesmiddelen. Vóór 2016 moeten hij en de andere leden tot een oordeel komen over de vergoeding van weesgeneesmiddelen, die voorlopig vergoed worden uit het basispakket. Andrea Stiene heeft er alle vertrouwen in dat het besluit voor Soliris positief zal uitpakken: "Stel dat je weet dat er een medicijn op de markt is en je kunt er niet aankomen. Dat is gewoon onverteerbaar!"

Met medewerking van onderzoeksjournalist Ivo van Woerden en radiomaker Laura Stek

Zondag 24 november zond de VPRO een radiodocumentaire uit over de dilemma's rond weesgeneesmiddelen in het programma Plots, getiteld 'Een redelijke prijs'. De documentare van Laura Stek en Ivo van Woerden is te beluisteren op www.vpro.nl/plots.

undefined

Meer over

Wilt u iets delen met Trouw?

Tip hier onze journalisten

Op alle verhalen van Trouw rust uiteraard copyright.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@trouw.nl.
© 2022 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden