Uw profiel is aangemaakt

U heeft een e-mail ontvangen met een activatielink. Vergeet niet binnen 24 uur uw profiel te activeren. Veel leesplezier!

Duur spierziekte-medicijn deels vergoed, veel jonge patiënten vallen nog buiten de boot

Home

Dirk Waterval

Medicijnen. © Flickr

Voor jonge kinderen met de zeldzame en dodelijke spierziekte SMA bestaat maar één peperduur medicijn, en dat komt nu in het basispakket. Na lang onderhandelen met de fabrikant meldt verantwoordelijk minister Bruno­­ Bruins dat hij tot ‘een aanvaardbare prijs’ voor medicijn Spinraza is gekomen­­.

Patiënten en artsen zijn blij, maar vallen over de leeftijdsgrens die Bruins hanteert: de vergoeding geldt alleen voor kinderen onder de 9,5 jaar. Zij geloven dat het middel ook boven die leeftijdsgrens effect heeft, ook al is dat nog niet hard bewezen.

Lees verder na de advertentie

In totaal kampen pakweg 500 Nederlanders met het erfelijke spinale musculaire atrofie, waardoor zij hun spieren steeds verder zien slinken. De aanmaak van een specifiek eiwit hapert­­. Die schade is onherstelbaar, maar deels te voorkomen met een ruggeprik met Spinraza.

Voorlopig mogen ruim tachtig patiëntjes zich vanaf augustus gelukkig prijzen: zij vallen binnen de grenzen van de vergoeding

Voorlopig mogen ruim tachtig patiëntjes zich vanaf augustus gelukkig prijzen: zij vallen binnen de grenzen van de vergoeding. Bruins bekijkt of Spinraza tijdelijk ook voor de rest van de patiënten in het basispakket kan, maar daar zouden dan wel voorwaarden aan hangen. De leverancier moet die groep dan wetenschappelijk in de gaten blijven houden om te zien hoe goed zijn product aanslaat.

Een torenhoge vraagprijs

Prijzen voor middelen tegen zeer zeldzame ziekten als SMA zijn notoir hoog. Aanvankelijk vroeg fabrikant Biogen dan ook een vraagprijs die er niet om loog: het eerste behandeljaar een half miljoen euro per patiënt, de rest van diens leven nog een jaarlijkse kwart miljoen euro. Hoeveel Bruins van die prijs af heeft gekregen mag hij niet zeggen. Eerder dit jaar adviseerde Zorginstituut Nederland dat er in elk geval 85 procent vanaf moet om de kosten naar de maatschappij te kunnen verantwoorden. 

In dat advies zette het zorginstituut ook op een rij wat wetenschappelijk bekend is over Spinraza. Zoals gebruikelijk gebruikte het daarvoor gegevens van de fabrikant zelf, zegt woordvoerder Michiel Geldof. Uit die beperkte gegevens rolde als vanzelf de leeftijdsgrens van 9,5. “Bij Biogen hadden ze geen gegevens over oudere kinderen. Ze waren het met ons eens dat hun product daarmee niet bewezen werkt voor die hogere leeftijdscategorieën.” 

Vanaf dat moment ging de discussie met de fabrikant volgens Geldof alleen­­ nog over de prijs, niet over voor wie het middel werkt. 

Medische logica

Vanzelfsprekend is Erik van Uden van Spierziekten Nederland blij met de vergoeding. Maar hij vindt het ‘waanzin’ dat kinderen van tien jaar en ouder nu misgrijpen. “Het is gewoon medische logica dat Spinraza voor hen net zo goed werkt als voor die kleinere kinderen.” Als je in onderzoek met een bepaalde leeftijdsgroep ziet dat een parachute beschermt tegen een hoge val, ga je dat ook niet per leeftijdsgroep opnieuw onderzoeken, zegt hij.

Artsen uit alle academische ziekenhuizen stuurden in juni nog een brief met soortgelijke strekking naar minister Bruins, kennelijk zonder effect. Verenigd in Spierziekten Centrum Nederland stellen zij dat de fabrikant gewoon om praktische redenen koos voor het onderzoek met jonge kinderen: de meetinstrumenten waren vooral geschikt voor patiëntjes tot twaalf jaar. “De oorzaak van de ziekte is echter bij iedereen hetzelfde, ongeacht leeftijd. Een leeftijdsgrens voor vergoeding ontbeert ons inziens een medische basis.”

Van Uden van de patiëntenvereniging vindt het ook extra vreemd dat sommige andere landen het middel wél aan alle patiënten vergoeden. Volgens Geldof van het zorginstituut ligt dat genuanceerder. “Andere landen hebben vaak een heel ander zorgstelsel. In Duitsland bijvoorbeeld vergoeden ze elk nieuw medicijn dat op de markt verschijnt, totdat aangetoond is dat het niét werkt.”

Lees ook:

Hoe duur mag een medicijn zijn?

Niemand wil zeggen: uw medicijn is te duur. Maar de vraag wie opdraait voor het bekostigen ervan, valt niet meer te ontwijken.

Deel dit artikel

Voorlopig mogen ruim tachtig patiëntjes zich vanaf augustus gelukkig prijzen: zij vallen binnen de grenzen van de vergoeding