Onderzoek

Voor het eerst sinds bijna twintig jaar is er een nieuw medicijn tegen alzheimer, maar experts aarzelen

Een hersenscan bij het Banner Alzheimer Instituut in de Amerikaanse staat Phoenix. Beeld AP
Een hersenscan bij het Banner Alzheimer Instituut in de Amerikaanse staat Phoenix.Beeld AP

In jubelstemming keurde de Amerikaanse gezondheidsorganisatie FDA afgelopen maandag een nieuw, baanbrekend medicijn tegen alzheimer goed. Is die feeststemming terecht?

Het is het eerste, nieuwe medicijn tegen alzheimer in bijna twintig jaar: aducanumab, een hele mond vol. Maandag werd het goedgekeurd door de Amerikaanse gezondheidsorganisatie FDA. Slechts één dosis per maand – die met een infuus moet worden ingebracht – kan de achteruitgang van patiënten flink vertragen, stelt fabrikant Biogen. Met de goedkeuring gaat de FDA voorbij aan zijn eigen adviescommissie, die in maart nog tegen de goedkeuring van het medicijn stemde.

Het is een baanbrekende ontwikkeling: waar eerdere medicijnen tegen alzheimer zich richtten op bestrijding van symptomen, vertraagt dit medicijn voor het eerst de ziekte zelf. Het middel bestrijdt immers de giftige eiwitten, amyloid genaamd, die samenklonteren in de hersenen en zo het denkvermogen van patiënten verminderen. Het medicijn is vooral bedoeld voor dementiepatiënten in een vroeg stadium van de ziekte.

Koploper

Nooit eerder slaagden wetenschappers erin zo’n techniek effectief toe te passen. “Aducanumab is wat kalendertijd betreft de koploper. Maar de komende jaren zullen er nog een aantal medicijnen met een soortgelijke techniek op de markt komen”, stelt Niels Prins, neuroloog aan het Amsterdam UMC, hoopvol. Prins was zelf betrokken bij het onderzoek van het Amerikaanse Biogen: met zijn Brain Research Center testte hij het middel bij 34 patiënten.

Niet iedereen is even enthousiast: wetenschappers in binnen- en buitenland aarzelen of de werking van het medicijn gestoeld is op voldoende bewijs. “Officieel moeten twee wetenschappelijke studies apart van elkaar concluderen dat een middel werkt, voordat het op de markt komt”, legt Marcel Olde Rikkert uit, coördinator van het Alzheimercentrum RadboudUMC. “Maar hier toonde slechts een van de twee studies een positief effect aan, en alléén bij proefpersonen met een hoge dosis.”

Na die tegenvallende resultaten heranalyseerde producent Biogen de resultaten van de tweede studie, bij patiënten met een hoge dosering. “Toen ontstond wél een significant effect”, zegt Olde Rikkert. Maar het achteraf wijzigen van het onderzoeksplan voor de gewenste resultaten, is ‘niet de bedoeling’ bij een klinische studie. Ook de FDA schrijft nu dat er “nog onzekerheden liggen wat betreft klinische winst”.

Prins ziet dat anders. “Het zijn twee grote studies geweest en een kleine. De FDA heeft alle data van alle studies gebruikt, en heeft die data op hun manier geïnterpreteerd.” Hij wijst op een grote Amerikaanse studie uit mei 2021, die ook aantoonde dat het bestrijden van de eiwitten werkt in het tegengaan van dementie.

Bijwerking nog te onbekend

Dan Olde Rikkerts tweede punt van kritiek: de studies kijken te weinig naar de échte gezondheidswinst die het verminderen van de eiwitten bij patiënten oplevert. “Zelfs bij de positieve studie merkten de proefpersonen zelf geen geheugenverbetering.” Ook wijst hij erop dat het medicijn zwellingen in de hersenen kan veroorzaken. “We weten nog te weinig van die bijwerking, die ook ernstig kan zijn.” Prins wijst erop dat geheugenverbetering niet het doel van de studie is, omdat dat niet mogelijk is bij dementie.

Ook belangenorganisatie Alzheimer Nederland ‘heeft vragen’ bij de studie, zegt teamleider wetenschappelijk onderzoek Dinant Bekkenkamp. “We willen wel weten: werkt dit medicijn echt? Bij wie werkt het wel, bij wie niet? Hoelang kun je het medicijn veilig verschaffen? Het is een hoopvol bericht, maar er is meer wetenschappelijk onderzoek nodig.”

Bekkenkamp maakt zich vooral zorgen over de zwellingen in het brein die bij een deel van de proefpersonen te zien was. “Dat kan misselijkheid, verwarring of hoofdpijn veroorzaken. We willen weten, op basis van de wetenschap, wie dat risico loopt.” Een wondermiddel, dat is aducanumab zeker niet. “Alzheimer is een zeer complexe ziekte. Als je één ziekteproces aanpakt, kun je niet verwachten dat de hele achteruitgang teniet wordt gedaan.”

Neuroloog Prins erkent dat het medicijn mogelijk niet perfect is. “Maar kijk naar MS, daar was het eerste middel ook niet het beste. Maar het is wel een doorbraak geweest: MS is nu veel beter te behandelen dan twintig jaar geleden.”

Lobby

Olde Rikkert vermoedt dat lobby een grote rol heeft gespeeld in het ontwikkelen van dit medicijn. “Er is heel veel geïnvesteerd door de industrie en patiëntenverenigingen wachten al járen tevergeefs op een nieuw medicijn. Ik vermoed dat deze argumenten zwaar hebben gewogen.” Prins ziet dat anders. “De goedkeuring van aducanumab is een nieuwe wending in het bestrijden van alzheimer. Het onderzoeksveld zal steeds meer werkzame medicijnen gaan opleveren.”

Of het medicijn in Nederland zal verschijnen, is de vraag. Het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) richt zich nu op het middel. “Het FDA heeft een unieke beslissing gemaakt”, zegt Bekkenkamp. Het kan zijn dat Europa anders bepaalt.”

Lees ook:

Nieuw middel tegen alzheimer goedgekeurd in VS

De Amerikaanse geneesmiddelenwaakhond FDA heeft een nieuw middel tegen de ziekte van alzheimer versneld goedgekeurd voor gebruik. Het is voor het eerst sinds 2003 dat een nieuwe therapie tegen de ernstige aandoening op de markt komt.

Meer over

Wilt u iets delen met Trouw?

Tip hier onze journalisten

Op alle verhalen van Trouw rust uiteraard copyright.
Wil je tekst overnemen of een video(fragment), foto of illustratie gebruiken, mail dan naar copyright@trouw.nl.
© 2021 DPG Media B.V. - alle rechten voorbehouden